罕见病诊疗是世界性难题。自身免疫性疾病在罕见病中占据重要地位，这类疾病往往累及多系统，传统治疗手段存在明显局限。

在这一背景下，CAR-T细胞免疫疗法展现出新的可能性。该疗法最初用于血液系统恶性肿瘤治疗，其核心机制是通过基因工程技术改造患者自身T细胞，使其表达特异性嵌合抗原受体（CAR），从而精准识别并清除病变细胞。近年来，随着对自身免疫病发病机制的深入认识，医学界发现CAR-T疗法同样适用于部分由B细胞异常活化导致的罕见病，这为疾病治疗提供了全新路径。

近期，北京高博医院血液肿瘤免疫治疗科主任潘静成功为一位多系统受累的罕见病患者实施了CAR-T治疗。该患者同时患有系统性硬化症、肺动脉高压和肺部纤维化三种严重疾病，传统治疗方案效果有限。经过多学科团队评估，采用CAR-T细胞治疗，目前患者已顺利完成治疗出院。这一案例为复杂自身免疫病的治疗提供了重要参考。

为帮助公众更全面了解这一创新疗法，北京高博医院血液肿瘤免疫治疗科主任潘静接受《北京日报》——“求医问药”栏目专访，就这一疗法的原理、适应症及治疗过程等关键问题进行专业解读，希望能为罕见病患者提供更多治疗选择的信息参考。

潘静教授：CAR-T是通过基因改造患者自身T细胞，使其精准识别病变细胞的治疗方法。CAR-T的优势在于可能阻断发病机制。传统治疗绝大多数是延缓病情，CAR-T则可能实现提高患者生活质量，比如让部分自身免疫病患者实现停药回归社会。

潘静教授：自身免疫病如系统性硬化症、狼疮等疾病，核心问题是B细胞紊乱攻击自身组织。CAR-T通过清除异常B细胞重建免疫平衡，这与治疗血液病的原理类似。

潘静教授：大概分为三个阶段。第一阶段停药洗脱期，重症患者必须在医院严密监控下停药，普通患者可居家停药。像多系统受累的严重患者，我们24小时监测心电和血氧，避免免疫系统崩溃；第二阶段是化疗清淋预处理，需动态调整剂量，心肺功能受损者需个体化减量；第三阶段是细胞回输反应期，回输后1至2周可能出现发热等反应，但自身免疫病患者反应程度通常轻于血液肿瘤患者。

潘静教授：以该患有系统性硬化症、肺动脉高压和肺部纤维化三种严重疾病的患者为例：在停药期，我们会与北京协和医院的风湿免疫科团队联合定制方案；预处理期按小时调整化疗剂量；回输后ICU预备突发反应。

潘静教授：有两类患者需谨慎：一类是脏器严重受损者，如晚期肺纤维化患者，即使能停药，生活质量改善有限；一类是初诊患者，CAR-T治疗可能要面临不必要的风险。

潘静教授：对自身免疫性疾病的患者，需要抓住合适的治疗时机，不能太早也不能太晚，关键在于找到“停药可断根，脏器未严重损伤”的窗口期。

潘静教授：多数患者可停用激素和免疫抑制剂，但需长期管理，同时输注丙球蛋白预防感染，肺动脉高压患者需继续服用靶向药。我们提出“CAR-T 4S管理”，像保养精密仪器一样终身监测细胞功能与并发症。CAR-T细胞是活细胞，把它管理好，疗效才可以达到预期。

潘静教授：分三步决策：先找风湿免疫科医生评估传统治疗效果；再到CAR-T专业团队咨询风险收益比；勿轻信非专科意见。

潘静教授：美国FDA和中国CDE都在研究制定适应症标准。目前全国多家中心已开展临床治疗，全球经验积累如星星之火燎原，普及是必然趋势。

专访视频

CAR-T疗法为部分自身免疫病患者提供了新的治疗选择。需要注意的是，该疗法仍处于探索阶段，患者需在专业医生指导下评估适应症。随着研究的深入，相信会有更多患者受益。目前全国有十余家医疗机构开展相关临床研究，有需求的患者可通过正规渠道咨询。